Seltene Erkrankungen gehen meist auf Veränderungen von Genen zurück und können tödlich sein. Ein Beispiel dafür ist die Spinale Muskelatrophie. Seit einiger Zeit ist ein Wirkstoff zugelassen, der Betroffenen helfen könnte. Noch weiß jedoch niemand, wie sich das Medikament auf Dauer auswirkt. Die Eltern der porträtierten Patientinnen Emma und Clara setzen große Hoffnungen in die Forschung.

Die Sendung wird ausgestrahlt am Samstag, den 23.01.2021 um 09:30 Uhr auf ARD alpha.