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SUMMARY:Zukunft für Emma und Clara (MDR)
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DESCRIPTION:Wie neue Forschung helfen kann\n\nSeltene Erkrankungen gehen me
 ist auf Veränderungen von Genen zurück. Oft wirkt sich das kaum auf das L
 eben der Betroffenen aus\, manchmal sind die Folgen erheblich und manchmal 
 sogar tödlich. Beispiel dafür ist die Spinale Muskelatrophie\, kurz SMA\,
  die häufigste genetisch bedingte Todesursache bei Säuglingen - bis vor k
 urzem. Seit knapp zwei Jahren ist ein neuer Wirkstoff zugelassen\, der betr
 offenen Kindern und auch Erwachsenen mit der Diagnose SMA erstmals tatsäch
 lich helfen kann. Noch weiß keiner\, wie sich die Gabe des Medikamentes au
 f Dauer auswirkt. Wie leben Menschen mit SMA heute und was können die neue
 n Therapien tatsächlich? Sind sie wirklich der erhoffte Durchbruch? Die ju
 ngen Patientinnen Clara und Emma und deren Eltern setzen große Hoffnungen 
 in die neue Forschung.\n\nhttps://doksite.de/de/tv/2575140_Zukunft_fuer_Emm
 a_und_Clara
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DESCRIPTION:Zukunft für Emma und Clara beginnt gleich auf MDR
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